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创新疗法获FDA突破性疗法认定

发布时间:2019年11月29日      浏览次数:44次       来源: 湖北省医药

Achillion Pharmaceuticals公司宣布,该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定,与C5补体抑制剂联用,治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal Nocturnal HemoglobinuriaPNH)患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据,该试验的顶线结果将在今年底公布。在2017年,FDA已经授予danicopan孤儿药资格。

PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病,其特点是破坏红细胞(溶血性贫血)、血凝块(血栓形成)、受损的骨髓功能,以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞(RBCs)表面,与补体级联反应的替代通路(AP)相互作用的关键CD55CD59受体缺失,导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。目前,PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。但在接受C5抑制剂治疗的过程中,高达75%的PNH患者会出现贫血,部分患者还需要接受输血治疗。

补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白,抑制补体因子D可以控制替代通路的活动。Achillion开发了补体因子D抑制剂平台,并将其应用于danicopan的研发中。Danicopan通过强效、高度特异性靶向抑制补体因子D,调节补体的替代通路,阻断C3转化酶的产生。此外,与C5抑制剂不同的是,danicopan阻止C3b片段在患者RBC上的沉积,控制PNH患者红细胞分解,以及血管外溶血,进而改善患者的治疗效果。