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赛诺菲创新RNAi 疗法在中国获批临床

发布时间:2019年10月08日      浏览次数:65次       来源: 湖北省医药

中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,赛诺菲(Sanofi)旗下Genzyme 公司在研新药fitusiran 注射液的临床试验申请获得默示许可,适应症为:用于治疗有或没有抑制性抗体的A 型或B 型血友病成年患者和12 岁以上(包含12 岁)的青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。

这是一款新型RNAi 疗法,由Genzyme 公司与Alnylam 公司联手开发。后者很多人可能也并不陌生,于2018 8 月获得美国FDA 批准的全球首款RNAi 疗法patisiran,正是这家公司的成果。而fitusiran 则是这家公司又一款备受期待的RNAi 疗法。

血友病是一种遗传出血性疾病,其特征在于不能产生有效凝血所需水平的凝血酶,从而导致关节、肌肉和主要内脏器官的复发性出血。公开数据显示,全世界约有20 万人被诊断为A 型或B 型血友病。

目前,血友病患者的标准治疗包括针对凝血因子的替换性疗法,它们可以预防性或“按需型”地暂时恢复机体凝血能力。但仍有1/3 以上严重A 型血友病患者会对其替代因子产生中和抗体,进而引发非常严重的并发症。因此,这类病人急需标准替代因子之外的药物选择。

Fitusiran 是一种每月皮下注射一次的RNAi 抗凝血酶(antithrombinAT)疗法,旨在降低AT 水平,促进足够的凝血酶产生,以恢复止血和预防出血。Alnylam 公司使用其ESC-GalNAc 共轭技术开发了该疗法,且使皮下给药具有更高的效力和耐久性。此外,也有潜力用于治疗其他罕见的出血性疾病。据悉,作为战略合作伙伴,赛诺菲已经投入巨大资金来支持该疗法的开发。

此前,该疗法1 期临床结果显示出了初步安全性和耐受性。研究表明,fitusiran 可降低AT 水平,并且在没有抑制剂的A 型和B 型血友病患者中增加了凝血酶(thrombin)的产生。之后的2 期研究表明,在替代因子或旁路药物的共同给药期间,fitusiran 的安全性和耐受性数据同样令人鼓舞,并且没有血栓栓塞事件发生。根据ClinicalTrials.gov 最新数据,目前该疗法有5 项临床试验正在进行中,我们也期待这些试验可以带来积极的结果。