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杜氏肌营养不良新药Puldysa 在欧盟进入审查

发布时间:2019年09月10日      浏览次数:68次       来源: 湖北省医药

Santhera Pharmaceuticals 是一家专注于开发和商业化创新疗法治疗罕见病和其他疾病的瑞士制药公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理Puldysaidebenone)的上市许可申请(MMA),该药用于未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗呼吸功能障碍。EMA 人用医药产品委员会(CHMP)对该MAA 的审查程序已经启动,预计2020 年中期发表审查意见。

idebenone 是一种合成的短链苯醌(short-chain benzoquinone),这是NAD(P)H:醌氧化还原酶(NQO1)的辅助因子。idebenone 能够刺激线粒体电子传递,减少和清除活性氧(ROS)并补充细胞能量水平。在美国和欧盟,idebenone 已被授予孤儿药资格,在美国还被授予了快速通道资格。

DMD 是一种最常见、最具破坏性的进行性肌肉无力疾病类型,患者从年幼时就开始发生肌肉退化,导致早期发病和呼吸衰竭死亡。DMD 是一种遗传性、退行性疾病,由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophinDys)的基因出现突变导致,该病几乎只发生在男性身上,在全球范围内,活产儿中发病率高达1/3500DMD 的特点是Dys 的缺失,导致细胞损伤、钙稳态受损、氧化应激水平升高和肌肉细胞能量生成减少。随着年龄的增长,渐进性的呼吸肌肉无力影响胸副肌和膈肌,导致呼吸系统疾病、气道分泌物清除障碍、无效咳嗽引起的复发性肺部感染,最终导致呼吸衰竭。目前尚无药物获批用于延缓DMD 患者呼吸功能的丧失。

Puldysa MAA 的提交,是基于多项II 期和III 期临床研究的数据,包括一项双盲、安慰剂对照、关键性III 期研究DELOS,该研究在64 例未接受糖皮质激素治疗的DMD 患者中开展,研究中患者接受idebenone900mg/天)或安慰剂。结果显示,该研究达到了主要终点:治疗52 周后,与安慰剂组相比,idebenone 治疗组呼气峰值流量(PEF)下降的速度显著降低,表明该药能够减缓患者呼吸功能下降的进程。来自双盲、安慰剂对照II 期研究DELPHI 及其2 年开放标签扩展研究DELPHI-E 也为idebenone 的疗效提供了支持性数据。

此外,一项前瞻性、回顾性研究SYROS 18 例已完成DELOS 研究并进入扩大获取项目(EAP)接受idebenone900mg/天)治疗的患者进行了长期呼吸功能数据的收集和分析。结果显示,在治疗过程中,先前观察到的idebenone 对降低呼吸功能下降率的有益作用可维持长达6 年。