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A 型血友病基因疗法有望启动注册性试验

发布时间:2019年07月23日      浏览次数:69次       来源: 湖北省医药

Sangamo Therapeutics 公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的 A 型血友病基因疗法 SB-525 1/2 期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明,SB-525 能够剂量依赖性提高凝血因子 VIII 的水平,并且具有良好的安全性和耐受性。

A 型血友病是一种由于遗传原因导致凝血因子 VIII 缺失的血液疾病,主要影响男性,大约在 4000-5000 名新生儿中就会出现一例患者。目前,对严重 A 型血友病患者的标准治疗方法是每周三次的预防性凝血因子 VIII 静脉注射。

FDA 同时授予 SB-525 再生医学先进疗法(RMAT)认定。基于这些积极结果,两家公司计划将 SB-525 推入注册性临床试验,辉瑞公司将接手这一疗法的后期临床开发和生产。