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里程碑!首个大麻素药物Epidiolex获美国FDA批准,治疗2种罕见儿科癫痫

发布时间:2018年11月29日      浏览次数:53次       来源: 湖北省医药
 

近日,英国制药公司GW Pharma宣布,美国FDA已批准大麻素药物——Epidiolexcannabidiol,大麻二醇)口服液体制剂,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。

英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日,该公司宣布,美国FDA已批准大麻素药物——Epidiolexcannabidiol,大麻二醇)口服液体制剂,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。值得一提的是,此次批准,使Epidiolex成为首个高纯度、植物源性大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。

GW首席执行官Justin Gover表示,此次批准Epidiolex标志着一个历史性的里程碑,将为患者及其家人提供首个也是唯一一个获FDA批准的CBD药物来治疗2种严重的儿童期癫痫。

GW预计,将在未来3个月将Epidiolex推向美国市场。业界对Epidiolex的商业前景也十分看好,今年年初,科睿唯安发布报告预测,Epidiolex2022年的销售额将达到12亿美元。

Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国,FDA已授予Epidiolex治疗LGSDS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外,FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲,Epidiolex也被EMA授予了治疗LGSDS的孤儿药地位。

Epidiolex辅助治疗LGSDS相关癫痫的获批,是基于3III期安全性和有效性研究的数据,每一个研究都达到了主要终点。这些研究中,Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大约1500例患者的安全数据,以及大约400例患者连续治疗1年以上的数据。除了关键的安全性和有效性数据外,NDA中还包括一个全面的临床药理学、临床前和毒理学数据集。

Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合征(Dravet syndromeDS)又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。