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Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据有望近期获批

发布时间:2018年11月27日      浏览次数:60次       来源: 湖北省医药
 

近日,Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会(Peripheral Nerve Society, PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTRhATTR)淀粉样变性(hereditary ATTR amyloidosis)的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比,能够显著提高患者的整体健康状况。

hATTR淀粉样变性是一种由于TTR基因上发生的突变导致的致命遗传疾病。TTR蛋白通常在肝脏产生,在TTR基因上发生的突变造成异常淀粉样蛋白沉积,从而损伤包括外周神经和心脏在内的身体器官和组织,这会造成外周感觉神经病变、自主神经病变、和心肌病等疾病表现。患者在确诊后平均存活期只有4.7年,如果患有心肌病,则存活期只有3.4年。目前治疗这一疾病的疗法是在疾病早期进行肝脏移植手术。因此,患者急需治疗hATTR淀粉样变性的创新疗法。

Alnylam公司是一家行业领先的RNAi疗法公司。该公司的patisiran是靶向TTR基因mRNARNAi疗法。通过靶向TTRmRNA,它可以阻断TTR蛋白的生成,从而减少蛋白沉积并且帮助在外周组织中清除TTR淀粉样蛋白。这可能帮助恢复组织功能。Patisiran已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定,目前该药物处于优先审评过程中,FDA预计在811日之前会对它能否上市作出决定。

此次公布的数据分析是基于对名为APOLLO的随机双盲,含安慰剂对照的全球性临床3期试验结果的进一步分析。这项试验的主要终点是通过mNIS+7评分系统在患者接受治疗18个月后对患者神经病变程度的评估。Patisiran已经达到了试验的主要终点。

研究人员使用了EQ-5D-5LEQ-VAS两种不同的评分系统对患者的整体健康状况进行了评估。EQ-5D-5L对患者的活动能力,自理能力,日常活动,疼痛/不适,和焦虑/抑郁这5个方面进行了评估。而EQ-VAS检测患者对自我健康状况的整体印象。

在接受治疗18个月后,patisiran组的患者与安慰剂组相比,更大比例的患者在EQ-5D-5L检测的5方面的功能得到保存(表现为评分得到改善或者没有下降):活动能力,70%比22%;自理能力,66%比21%;日常活动,72%比25%;疼痛/不适,73%比31%;焦虑/抑郁,81%比45%。EQ-VAS评分表明,接受patisiran治疗的患者评分改善2.4点,而安慰剂组患者的评分平均下降7.1点(p<0.001)。

我们很高兴分享对APOLLO临床3期试验的进一步数据分析。我们相信公布的新数据表明了patisiran治疗hATTR淀粉样变性患者的临床潜力。首先,EQ-5D-5LEQ-VAS评估表明,patisiran能够帮助患者维持或者改善活动能力和自主性,减少焦虑和抑郁,并且对整体健康状况有良好影响。”Alnylam公司的副总裁兼TTR项目负责人Eric Green先生说道。