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帕金森病口服新药3 期临床试验CTH-300 抵达研究终点

发布时间:2018年05月17日      浏览次数:44次       来源: 湖北省医药
 

131日,Sunovion Pharmaceuticals宣布其关键3期临床试验CTH-300抵达研究主要终点和关键次要终点。该试验评估了阿扑吗啡舌下膜(APL-130277)在经历运动波动(OFF事件)的帕金森病(PD)患者中的效果。

在美国,约有100多万帕金森病(PD)患者,而全世界范围内更是有多达400-600万名患者。PD是一种慢性进行性的神经退行性疾病,主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损,非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见的神经退行性疾病,PD 的发病率正随着人口老龄化而增加。帕金森病的OFF事件是在药物控制的情况下,PD症状的重新出现,包括运动和非运动症状。OFF 事件可能在一天中的任何时间发作,通常是早晨醒来后,并在一天内定期发作。OFF事件发作的特征是震颤、僵硬或行动缓慢,会扰乱患者进行日常活动的能力,给患者、家属和看护者造成沉重的负担。有多达40%-60%PD患者会出现OFF事件,其发作频率和严重程度会在疾病进展过程中恶化。这些患者急需一种新的药物来有效控制OFF事件的发作。

在研阿扑吗啡舌下膜(APL-130277)是一款快速起效、易于使用的多巴胺激动剂阿扑吗啡的新型制剂,有望帮助PD患者更有效地控制OFF事件。阿扑吗啡是唯一获批用于晚期PD患者OFF事件的按需、间歇治疗的药物,但它目前被批准的形式为皮下注射剂。阿扑吗啡舌下膜将提供更简单的解决方案,可以在早晨使用,并在一天内使用最多达五次,帮助PD患者快速、安全和可靠地从OFF状态转换为ON状态。该款药物将作为左旋多巴治疗方案的按需辅助治疗来帮助患者控制OFF事件。

阿扑吗啡舌下膜(APL-130277)在临床试验中取得了良好的效果。CTH-300 是一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照、平行组对照的关键3期研究。其主要终点是在维持治疗阶段第12周从给药前到给药后30分钟在MDS-UPDRS(运动障碍社会统一帕金森病评定量表)III运动检查中的平均变化。关键次要终点是在维持治疗阶段第12周用药30分钟内患者评定的具有完全ON缓解的患者比例。

初步结果显示,研究达到了主要终点:与安慰剂组相比,接受阿扑吗啡舌下膜治疗的患者的MDS-UPDRS III评分在第12 周从给药前到给药后30分钟有显著降低,并且效果一直持续到最后一个观察时间点90分钟时。阿扑吗啡舌下膜组与安慰剂组的MDS-UPDRS III评分差异为7.6p=0.0002)。研究也达到了关键次要终点:用阿扑吗啡舌下膜治疗的患者在第12周给药后30分钟内有完全ON 缓解的患者比例(35%的预测缓解率))大于安慰剂组的患者比例(16%的预测缓解率)。此外,患者对阿扑吗啡舌下膜的耐受性良好。

OFF事件可能会对帕金森病患者及其家属产生严重的情感和实际影响,但目前对于这些事件的治疗选择很少,”Sunovion 执行副总裁兼首席医学官、同时也是Sumitomo Dainippon Pharma Group全球临床开发负责人的Antony Loebel博士说:“根据这些顶线结果,我们认为阿扑吗啡舌下膜有可能为在经历OFF 事件的帕金森病患者提供可耐受、可靠、方便、快速起效的治疗选择。”

“阿扑吗啡是一种有效的抗帕金森病药物,但在经历OFF事件的帕金森病患者中的使用不足。阿扑吗啡目前仅作为注射剂使用。如果有一种替代递送药物的方法获得批准,如阿扑吗啡舌下膜,将为医疗服务提供者和帕金森患者提供一个重要的新选择,”CTH-300研究的主要负责人、Emory大学医学院神经病学教授兼运动障碍项目主任Stewart Factor 博士说:“这项研究表明,阿扑吗啡舌下膜可以迅速安全地将帕金森病患者从OFF状态转换为ON状态。”

这些结果将用于支持Sunovion向美国FDA提交阿扑吗啡舌下膜的新药申请(NDA)。值得一提的是,它已经获得FDA颁发的快速通道资格。我们期待这款新药可以尽快上市,为PD患者带来治疗新选择。