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基因疗法首次获FDA 再生医学先进疗法认定

发布时间:2018年05月17日      浏览次数:93次       来源: 湖北省医药
 

130日,生物医药公司Abeona宣布,其用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的基因校正的自体细胞产品EB-101获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定。这是基因疗法首次获得RMAT认定。

大疱性表皮松解症(EBEpidermolysis bullosa)是一种罕见的遗传疾病,表现为皮肤非常脆弱,因日常的轻微摩擦而反复发作水疱。隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)是常染色体隐性遗传。RDEB的患儿出生时或出生不久即发生水疱和大面积的皮肤缺损。有时几乎所有皮肤和粘膜表面都有水疱。目前还没有手段去普遍检验RDEB的基因。只能在儿童发病后才知道他的父母带有致病基因。

Abeona公司的EB-101产品是一种体外基因校正的自体细胞疗法,该疗法将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞(角质形成细胞)中,用于治疗RDEBEB-101已获得美国FDA 突破性疗法认定,孤儿药资格、罕见儿童疾病标识以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格。

在已经完成的1/2 期临床试验中,对每名受试者的未愈合慢性伤口施用EB-101,并在预定时间点评估伤口愈合。该试验达到了安全性和有效性的主要终点。将EB-101 施用后的伤口愈合与未治疗伤口的愈合情况进行比较,评估了128名患者和大约1500次慢性和复发性RDEB伤口。次要终点包括胶原蛋白C7 的表达和施用后3个月和6个月时锚定纤维蛋白的恢复情况。数据显示在施用EB-101后:

3个月时观察到100%的伤口愈合(42/42处理的伤口,n=7个受试者),(伤口愈合定义为大于50%的伤口面积闭合)

6个月时90%伤口愈合(38/42处理过的伤口,n=7个受试者)

12个月时83%伤口愈合(20/24处理过的伤口,n=4个受试者)

24个月时88%伤口愈合(21/24治疗伤口,n=4个受试者)

给药后36个月,100%伤口愈合(6/6治疗伤口,n=1个受试者)。

胶原蛋白VIIC7)表达:C7和形态学上正常的NC2反应性锚定纤维在EB-101治疗的伤口中在治疗后1个月就可以检查到,并且在给药后至少保持两年。

RDEB其它治疗方法的结果相比,这一研究意义重大,因为目前还没有批准的疗法可以在RDEB患者中实现治疗两个月后还能保持治愈状态。

Abeona总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士说:“EB-101是一种基因修正的自体细胞疗法,利用患者自身的细胞,并对其进行基因修复,以产生原本缺失的胶原蛋白,从而帮助皮肤保持在身体上。这减少了由伤害引起的疼痛水疱的数量,并且在我们的1/2期临床试验中已经显示能够改善伤口愈合达2 年以上。过去六个月内获得的RMAT和突破性疗法认定,再次肯定了EB-101临床试验结果的重要性,以及在未满足的医疗需求领域推进有希望的治疗方法的迫切需要。我们很高兴FDA授予RMAT认定,这将有助于加速EB-101的发展,同时期待继续我们与FDA 的讨论,为今年晚些时候开始的3 期临床试验确定前进的道路。”

我们很高兴看到针对RDEB疾病的这一重要突破,也期待尽快有临床批准的疗法能缓解病人的痛苦。