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罗氏ASD 药物balovaptan 获FDA 突破性认证

发布时间:2018年05月15日      浏览次数:106次       来源: 湖北省医药
 

近日,罗氏旗下新药又传来好消息。旨在改善自闭症患者社交互动的实验性药物balovaptan(旧称RG7314)获得了美国食品和药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定。

实验性自闭症谱系障碍(ASD)治疗药物口服新药balovaptanRG7314)是罗氏正在研究的口服型血管加压素1aV1a)受体拮抗剂。目前的实验结果来看,balovaptan 已经显示出可以展现出改善ASD 患者社交沟通功能的潜力。罗氏表示,该药物功效有相关人类和动物研究的证据作为支持,这些证据显示V1a 受体参与了调节ASD 患者关键社会行为的功能。

此次balovaptan 获颁突破性疗法认定的主要原因是基于VANILLA 研究的结果。该研究是一项在成人患者中进行的第二阶段临床试验,其结果在20175月举行的国际自闭症研究大会上公布,研究显示balovaptan 具有良好的安全性和耐受性。此外,评估该药物在ASD儿童和青少年患者中的疗效的Ⅱ期试验aV1ation也正在进行中。

ASD是一种终生性难治疾病,病征包括异常的语言能力、异常的交往能力、狭窄的兴趣以及固执的行为模式。这些核心症状可能是持续发作、难以克服的,每种症状都可以显着影响ASD患者的日常生活功能。在这个谱系障碍中,儿童自闭症是儿童精神类疾病当中最为严重的一种。目前该疾病在市场上还没有获得批准的治疗方案可供选择,罗氏的药物有望帮助患者改善社交技能、重复性行为、限制性兴趣和沟通方面可能遇到的挑战。

男性儿童患ASD的概率要大于女孩。罗氏表示,在美国,据估计42名男孩中有1名男孩患该病,而这一比例在女孩中为1:189。随着突破性疗法的指定,罗氏可能会尝试加快balovaptan的审批程序。有分析人士认为,罗氏或期望在2020 年前提交监管批准申请,但还可能会进一步加快这一时间。不过,以历史记录来看,负责研发balovaptanpRED研发部门并不以快速获批为主要目标。